自2018年成立以來(lái)，國(guó)家醫(yī)療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見病用藥也在調(diào)入之列。同時(shí)，通過(guò)對(duì)罕見病藥品談判準(zhǔn)入，罕見病用藥價(jià)格大幅降低。國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔在會(huì)上介紹，2021年共有7個(gè)罕見病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%。

據(jù)有關(guān)機(jī)構(gòu)估計(jì)，我國(guó)現(xiàn)有各類罕見病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。面對(duì)日益龐大的罕見病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。

近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)陳時(shí)飛介紹，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告，遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)。三批遴選發(fā)布的81個(gè)藥物中，罕見病治療藥品超過(guò)一半。目前，已有26個(gè)罕見病藥物通過(guò)臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。

“在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見病藥品審評(píng)審批時(shí)限最短?！标悤r(shí)飛說(shuō)，2020年，新修訂的藥品注冊(cè)管理辦法明確了將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。

據(jù)介紹，2021年，國(guó)家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)利司撲蘭口服溶液用散等10個(gè)罕見病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見病。陳時(shí)飛說(shuō)，這些藥品填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來(lái)了希望。（記者田曉航 李恒）

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